7月18日，由华东师范大学与复旦大学科研团队共同研发的在抗肿瘤恶病质与增肌领域的临床前小分子原创新药，近期与国际生物制药公司达成了总额为1亿美元的全球权益合作。这一科研成果的成功转化彰显出华东师范大学科研团队在产学研合作中的卓越能力，获得了业内的高度认可和评价。

十年磨一“药”，填补全球抗癌药物空白。此次研究的是针对大多数肿瘤患者的通用治疗手段。肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解，导致体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭而死亡。肿瘤恶病质的发生不仅削弱了化疗、放疗效果，缩短癌症病人的生存期，同时也严重影响患者的生活质量。

华东师范大学章雄文教授科研团队

华东师范大学章雄文教授表示，“50%-80%的恶性肿瘤患者晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。美国食品药品监督管理局（FDA）至今尚未批准过任何一个特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。” 

当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。团队研发出的新型口服小分子药物，就是一种针对ActRIIB的抑制剂，能阻断这一通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物。

据介绍，相比传统的大分子抗体药物生产成本高、运输储存条件严苛的情况，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于今后肿瘤恶病质的临床治疗，且预计市场价格仅是传统大分子抗体药物的三分之一，让普通患者也能负担得起。

此外，小分子ActRIIB抑制剂还能成为肥胖症药物GLP-1（胰高血糖素样肽-1）的黄金搭档，实现“增肌去脂”。

目前，团队已发表与抗肿瘤恶病质相关研究的SCI研究论文18篇和综述3篇，申请专利8项，获得6项授权。其中4篇论文发表在恶病质顶级一区杂志Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle（IF：12.91），1篇发表在Nature杂志社子刊、肿瘤学标杆性杂志之一Oncogene（IF：9.867），在该领域达到国际先进水平，所完成的相关资助项目受到国家自然科学基金委员会的高度评价。

章雄文科研团队还在积极推进治疗肿瘤恶病质的临床前新药研发项目。除了此次成功转化的ActRIIB抑制剂项目之外，团队还设计合成并筛选评价了靶向NFkB、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白等多种小分子化合物的抗肿瘤恶病质作用及机制，研究评价了中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制，这些都有待通过成果转化实现对生命健康的保驾护航。

近年来，华东师范大学持续推进科技成果转化系统性改革，在制度建设、管理体系、专业化队伍、知识产权等方面精准发力，不断提升专利质量和知识产权运营能力，深化科技成果产权制度改革，探索成果转化新路径、新模式。同时，优化校内统筹协同管理体系、加强成果转化专业化人才队伍建设，为科技成果的转化提供有效保障和有力支撑，进一步构建协同高效的科技成果转化转移新体系，助推科技成果转化为新质生产力。

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